基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。也包括轉基因等方面的技術應用。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。目前，基因治療已經被用于治療許多疾病。

2015年9月《Nature Genetics》雜志上的一項研究指出，基因治療常用的病毒載體AAV2可促進腫瘤發展。過去被認為無害的AAV2實際上與肝細胞癌有關，如果患者沒有表現出肝硬化和其它肝癌風險因子，那么它們的病情很可能與AAV2有關。研究人員指出，AAV2現在常被用作基因治療的載體。雖然AAV2 DNA插入引發癌癥可能比較少見，但在在使用這種病毒的時候應該充分提高警惕。

最近，華盛頓州立大學的研究人員開發出一種方法，來減少癌癥細胞的發展——基因治療中這種罕見但卻危險的副產品。

本文通訊作者、藥學副教授Grant Trobridge帶領的研究小組，改變了一種病毒將有益基因運至靶細胞的方式。修改后的病毒載體可以降低癌癥的風險，并可用于許多血液疾病。

Trobridge和他的團隊將相關研究成果發表在Nature子刊《Scientific Reports》。該團隊正在將這些研究成果轉化成一種干細胞基因療法，來靶定新生兒中一種致命的免疫缺陷——稱為SCID-X1，也被稱為“泡泡男孩綜合癥”。

基因治療可通過用修復的基因替換缺陷基因，來治療遺傳性疾病。它已在臨床試驗中顯示出很大的前景，但是由于傳遞基因的困難而受挫，因此出于安全考慮，它們在臨床的使用還需要很長一段時間。例如，法國和英國合作的一項試驗，成功地治療了20例SCID-X1中的17例，只有五人患上了白血病。

Trobridge和他的同事們使用的是從一種泡沫逆轉錄病毒開發的載體，如此命名是因為它似乎在某些情況下會起泡沫。不同于其他的逆轉錄病毒，它們通常不感染人類。它們也不太容易激活附近的基因，包括可能致癌的基因。

逆轉錄病毒是基因治療的一種自然選擇，因為它們通過將它們的基因插入宿主基因組，而起作用。

Trobridge團隊著眼于制備更安全的載體，他們改變了載體與靶干細胞相互作用的方式，所以它會將自己插入到基因組比較安全的地方。他們發現，它往往較少整合潛在致癌的基因。

Trobridge說：“我們的目標是，為SCID-X及其家人開發一種安全有效的治療方法。我們已經開始與其他科學家和醫生合作，把這種療法轉化到臨床上。”他預測，這種治療方法可能會在五年內準備好進入臨床試驗。