在經過了20年備受關注的失敗后，基因治療最終順利地獲得了臨床批準。

概念其實很簡單：如果一個突變基因引起了問題，就用一個新的正確的拷貝來取代或是補充它。理論上，這樣的策略不僅可以治療，還可以治愈無數的人類遺傳疾病。然而實際上，開發安全有效的基因治療卻并非是一件易事。甚至當確定一種疾病的遺傳基礎變得相當簡單時，找到合適的傳送載體靶向機體的疾病組織，同時能避免意外的后果，在超過20年的時間里是基因治療學家們面臨的一項挑戰。然而越來越多的研究人員相信這一技術正處在成為一項常規醫療服務的邊緣。

上接：The scientist：基因治療，20年風雨歷程（上）

但是現在情況正在好轉。例如，就在去年研究人員發布了兩項英國重癥聯合免疫缺陷（SCID）基因治療的長期生存數據：最初的英國試驗是針對X-連鎖SCID（SCID-X1），第二項試驗是針對腺苷脫氨酶（ADA）SCID。在兩項試驗中，研究人員提取了患者的骨髓，插入功能性的致病基因拷貝，將修飾的細胞重新輸入回患者體內。最終結果令人驚嘆：在治療長達9年后，16位治療兒童中的14名免疫系統得到了修復，能夠擺脫“氣泡”過上相對正常的生活。“這些孩子們過去生活在氣泡中，預期壽命少于20歲；他們沒有生活質量。現在很多的基本治愈。我的意思是這是一個醫學奇跡，”Kirn說。

針對大量其他疾病包括各種形式的遺傳性失明、HIV、血友病、神經退行性疾病和各種癌癥的許多其他的基因治療試驗目前還在進行中，并生成了一些積極的結果。盡管還沒有基因治療獲得FDA批準，根據clinicaltrials.gov統計僅在過去的5年里有近2000項臨床試驗啟動，許多獲得了看似奇跡般的結果，由于載體和技術的改良，沒有出現較早期困擾該領域的那些破壞性副作用。

“現在有很多令人興奮的信息出來，”賓夕法尼亞大學醫學院及費城兒童醫院霍華德休斯醫學研究所研究人員Katherine High說。High去年十二月合著了一份研究報告通過用腺相關病毒載體加載一個編碼凝血劑IX因子一個功能版本的基因成功對血友病B進行了基因治療。英國的研究人員將這一載體輸入到了患有嚴重血友病B的六位患者體內。一次治療足以提高凝血因子IX的水平，盡管仍低于正常，充足的凝血使得其中4名患者能夠終止IX因子替代療法。另外兩位接受IX因子注射頻率減少。“對我而言，顯然基因治療將成為一系列疾病的一種治療途徑，”High.預測說。

眼睛基因治療

基因治療所造成的轟動莫過于在失明研究領域。因為眼睛是一個特殊的免疫特權（immune-privileged）位點，注入病毒不可能導致各種免疫并發癥，這是導致1999年Gelsinger死亡的原因。事實上，目前針對各種類型的失明疾病有23項已完成和正在進行的臨床試驗，還沒有嚴重的副作用被報道 （未完待續……）。