2009年FDA共批準了25只新藥上市，在其中的6只生物藥品中，有4只是人源單抗，可見單抗將成為生物公司研發的焦點。

盡管2009年全球經歷了經濟危機的沖擊，但美國FDA藥物研究與評價中心還是批準了25只新藥上市，包括19只新分子實體和6只新生物制品。這一數據與上年度基本持平，但與上世紀90年代FDA批準的新藥數量相比卻相差甚遠。諾華成為2009年新藥獲批的“首富”，一共有4只新藥獲批準上市，強生和葛蘭素史克（GSK）各有2只。

新藥給市場帶來陽光

2009年獲FDA批準上市的一種基因重組抗纖維蛋白酶［商品名：Atryn；麻省生物技術公司（GTC Biotherapeutics）］，主要用于治療遺傳性抗凝血酶缺失［但沒有獲得CDER（美國FDA藥品評價研究中心）的批準］。就Atryn的使用技術而言，它是第一種來源于轉基因動物（轉基因山羊）的治療性蛋白。2009年10月16日，美國FDA批準了二價人類乳突病毒（HPV）疫苗（Cervarix，GSK）用于預防年齡介于10~25歲的人乳頭瘤病毒第16、18型病毒的子宮頸癌與癌前病變患者。在臨床研究中，疫苗在預防子宮頸癌前病變（子宮頸上皮癌分級2以上病灶以及原發性上皮惡性腫瘤）與人乳頭瘤病毒第16、18型病毒相關癌癥的作用率達93%。Carvarix的上市有利于人類預防宮頸癌，同時，該產品也有可能會成為企業未來發展的助推器，甚至對于整個制藥行業，該藥都會產生深遠的意義。

2009年9月25日，FDA批準強生公司治療中重度銀屑病的Stelara上市。該藥是強生公司近年批準上市的最具新穎性藥物的代表，屬于單克隆抗體制劑，可靶向作用于細胞因子白細胞介素-12和白介素-23,治療中-重度牛皮癬。它是第一只針對白細胞介素的單克隆抗體藥物，患者使用Stelara治療后，能有效緩解病情，提高生活質量，且該藥每年只需要注射4次，它為患者帶來了全新的治療選擇。2009年9月25日，FDA批準的10-脫氮氨基喋呤（Pralatrexate注射劑，商品名Folotyn，Allos制藥公司）用于復發/難治性T細胞淋巴瘤（PTCL）的治療，這是一種較少見的浸潤性非霍奇金淋巴瘤。Pralatrexate是第一只用于治療復發性或化療耐受性的外周T細胞淋巴瘤的藥物，就其創新性而言，該藥的批準將對未來新藥研究與開發具有指導意義。

2009年8月3日，FDA批準百時美施貴寶和阿斯利康制藥公司聯合開發的二肽基肽酶-4抑制劑（DPP4）Onglyza（saxagliptin）上市。Onglyza將作為飲食和運動的輔助手段改善2型糖尿病成人患者的血糖水平。Onglyza是第2只被FDA批準的DDP4，第1只為Januvia，于2006年10月17日批準上市。Onglyza的批準，就商業價值而言，預期銷售額可能超過10億美元，成為新的“重磅炸彈”藥物。

2009年12月1日，FDA批準ecallantide（一種激肽釋放酶抑制劑，商品名Kalbitor,Dyax公司）用于治療遺傳性血管性水腫（HAE）所致的潛在致死性突發液體潴留。HAE為一種罕見的遺傳性疾病，由C1酯酶抑制劑缺乏所引起。功能減退能夠導致面部或身體其它部位迅速發生嚴重腫脹，從而有可能引發永久性毀容、殘疾和死亡。消化道腫脹會引起劇烈腹痛、惡心和嘔吐、呼吸道腫脹則有可能導致患者窒息。FDA曾于2008年10月13日批準Cinryze（一種來源于血漿的C1酯酶抑制劑）用于治療HAE，ecallantide是FDA批準上市的第2只HAE治療藥物，由于該藥與第1只上市新藥相比，具有經皮給藥的特性，因此，市場前景非常樂觀。

研發仍是藥企主旋律

2009年從CDER批準的新藥列表上分析，大制藥公司的表現依然出色，不過這種現象僅集中在幾個頂尖制藥公司。盡管這些制藥公司2009年的上市新藥低于人們的期望，然而，諾華作為最大的贏家仍有4只新藥獲準上市：用于治療晚期腎癌的Afinitor（通用名：依維莫司）、用于治療瘧疾的Coartem（通用名：蒿甲醚和苯芴醇）、用于治療吡啉相關的周期性綜合征的Ilaris（通用名：侃酷單抗）、用于治療多發性硬化綜合征的Extavin（通用名：干擾素β-1）。

在生物制品方面，GKS的表現也相當出色：上市了預防宮頸癌的疫苗Ｃervarix、預防b型流感嗜血桿菌的疫苗Hiberix、用于治療慢性淋巴細胞白血病的Arzerra（ofatumumab單抗）。Arzerra是GSK和Genmab公司聯合開發的，Votrient（通用名：Pazopanib HCl）用于治療腎癌。

生物技術公司獲批上市的有6只新藥：Pralatrexate、Ofatumumab、romidepsin、ecallantide、antithrombin和ferumoxytol，這與預計的10～15只相差甚遠，因此，結果有些讓人失望。但從占比分析，2009年批準的生物制品已占24%，高于以前任何一年所占的比例。隨著大制藥公司對生物制藥投資比例的加大，未來還有更多的生物制品獲得批準，特別是新型疫苗和單抗。2009年FDA共收到6只生物制品上市申請，其中4只獲得批準。

上市新藥的特點

在FDA批準的25只新藥中，有15只屬于治療性新藥，分別歸屬4大領域：自身免疫性疾病（3只）、癌癥（5只）、心血管疾病（3只）、神經障礙（4只），其中有9只獲得優先程序（P）上市新藥，有7只屬于這4個領域，但這類產品獲批數與2007年、2008年相當。通過優先程序獲得批準上市的藥物中有6只屬于其它類藥物。

人類正面臨耐藥菌的威脅，而2009年有兩種抗微生物制劑獲準上市：besifloxacin和telavancin，人類對新型抗生素需求依然很大。另據國際糖尿病聯合會最新公布的數字，目前全球糖尿病患者為2.46億人，到2025年這一數字預計將增至3.8億人，世界范圍內有超過1.5億人受2型糖尿病的困擾，而這一數字預計在2025年也會翻番。2009年新批準治療2型糖尿病的新藥Onglyza為2型糖尿病患者帶來了新的希望，但另外一只治療2型糖尿病的新藥胰高血糖素樣多肽-1（GLP-1）（商品名：liragputode，Novo Nordisk公司）的審批卻被延遲至2010年1月25日才獲得批準上市，其他如Mannkind公司的吸入胰島素裝置正等待FDA批準上市。

總體而言，2009年批準的新分子實體藥物與生物制劑中，宮頸癌疫苗和治療2型糖尿病的藥物均有成為“重磅炸彈”藥物的潛質。從上市新藥的類型看，治療癌癥、慢性疾病的藥物仍是今后制藥公司優先開發的領域。另外，在所批準的生物制品中，有4只是人源單克隆抗體，由此可見，未來單克隆抗體藥物依然是各大生物技術公司研發的焦點。