癌細胞有著異常的細胞分裂和生存機器——它們的增長速度大于凋亡速度。為了一直增殖，它們會產生過量的生長因子和營養，并阻止人體自身的安全機制。

為此，癌細胞攜帶有突變，使得癌細胞能夠進行連續的增長。在急性髓系白血病（AML）中，在FLT3酪氨酸激酶中一種激活的突變，是患者中最常見發現的突變。根據最近在《Blood》雜志發表的一項研究指出，這些癌細胞依賴于FLT3——如果FLT3被阻斷，癌癥細胞就會死亡。

常見FLT3抑制劑并不足以起效

由酪氨酸激酶突變所致的信號通路激活，與AML的發病機制有關。這種突變基因的靶向藥理學抑制，對于治療AML具有巨大的潛力。因為FLT3突變在AML疾病進展中的臨床重要性，科學家們一直都在努力開發FLT3抑制劑，阻止激酶活性，隨后將抑制細胞的生長。然而，最初的希望尚未實現，FLT3激酶抑制劑的臨床影響是有限的。攜帶FLT3突變的患者的反應一直是短暫的，并且會迅速出現耐藥性。

乳腺癌治療阻斷FLT3基因的生產

在這項研究中，維也納獸醫大學藥理學和毒理學研究所的Uras發現了一種新的治療方法，用于治療攜帶FLT3突變的AML患者。她發現，另一個促腫瘤因子——CDK6酶，可直接調節并啟動FLT3的生產，從而導致疾病。為乳腺癌治療所開發的活性劑可阻斷CDK6的活性，隨后會抑制FLT3。Uras說：“我們發現了一種新型治療窗，可攻擊癌細胞對其生長調節劑的依賴。”乳腺癌治療的化合物可剝奪癌細胞的“營養”。 攜帶突變的AML癌細胞在實驗中立即死亡。這種藥物不影響缺乏突變的細胞，從而被證明是非常具有特異性的。

該活性劑已被批準

這種藥物的優勢在于，它在2015年已經被批準用于治療乳腺癌——顯著提高乳腺癌患者的壽命。因此，可以迅速啟動臨床研究，而不用事先經過一系列的測試。

與阻斷FLT3激酶活性的化合物相結合，可增加乳腺癌藥物的功效。因而，疾病的驅使因子以及連續細胞生長，都受到抑制。Uras解釋說：“我們從兩個方面攻擊FLT3——阻止其表達并抑制其活性。對于許多患有白血病來說，聯合療法可能是一個突破。”

去年9月份，來自哈佛大學和其他研究機構的一組研究人員發現，從海綿（sea sponges）中分離、隨后在Shair實驗室合成的一種分子，可遏止癌細胞的生長，從而為白血病的治療開辟了新的途徑。這項研究發表在國際頂級學術刊物《Nature》。

2015年底，華中科技大學同濟醫學院的研究人員用基因編輯技術——TALENs，制備了同基因的白血病細胞克隆，并破壞了其中的FLT3基因，從而證明這種基因組編輯方法，是探索基因突變分子基礎的強有力的平臺。相關研究結果發表在Nature子刊《Scientific Reports》。

今年1月份，墨爾本大學的研究人員發現，他們通過靶定一個蛋白質——該蛋白可拉住“癌細胞生長”的手剎，可以遏制白血病這種惡性腫瘤的發展。這項研究結果發表在《Genes & Development》雜志上。